与《通胀削减法案》主要面向Medicare不同，美国主要面向弱势人群的医保Medicaid在药价上一直有着更为明确的折扣，在340B项目下，提供给Medicaid的药价直接在标价上打3折。

但是，随着镰状细胞治疗的基因疗法的推出，Medicaid面临较大的支付挑战。由于FDA刚批准的两款产品——Lyfgenia和Casgevy的价格远超其他CGT产品，分别为310万美元和200万美元，患者的支付必须依赖支付方，但仅依靠各州自身的用户体量，很难在价格上获得谈判优势。

鉴于CGT的持续研发和产品的推出，如何提高弱势人群在这类药品的准入性就很关键。有鉴于此，CMS在2023年发布的指引就已经提出了CGT支付的改革框架。各个州的Medicaid将委托CMS协调和管理与药企的价格谈判，价格谈判将集中在按效果付费的模式。

正如我们在《高价药按效果付费：营销价值远大于支付》中所提出的，所谓按效果付费（Outcomes-Based Contracts，OBCs)是指支付方在一个指定的时期内将某类药品纳入报销范围，并在这一时期收集已经服用该药品的用户数据，以分析该药品是否降低了整体的医疗费用，特别在是否降低再入院率和再就诊率方面，有些还特别考察是否能降低死亡率。如果最后计算出来该药品确实降低了该保险计划下所有使用该药品用户的整体医疗费用，保险公司就不再要求药企返还部分药品的款项，如果证明无效，药企必须按照约定的折扣价格向保险公司返还部分药品销售收入。

但是，与商保按效果付费模式主要着眼点在市场营销不同，Medicaid的按效果付费将会产生真实的支付。根据最新发布的公告，2025年，CMS将在全国开始采用新模式来覆盖镰状细胞基因治疗，各州的Medicaid可以自由选择是否加入CMS来共同与药企谈判。从镰状细胞来看，CMS设定的目标效果是持续消除疼痛危机，这些疼痛危机将导致住院和其他严重的症状。如果镰状细胞基因治疗没有达标，药企必须返还部分药费。

从Medicaid支付来看，之前从未在CGT领域进行按效果付费。因此，2025年开始的新支付模式会对未来CGT在美国整体的支付模式都会产生明显影响。

从Medicaid之前的创新支付模式来看，除了直接降价，还有年费订阅模式。

2017年开始，美国多个州在丙肝用药上开展订阅年费模式，华盛顿州和路易斯安那州等数个州都与自己选定的一家药企合作以推动其年费模式来支付药品费用，从而控制医疗开支的快速上涨。根据其要约邀请（solicitation for offers，SFO），路易斯安那州卫生部与艾伯维合作，为Medicaid病人提供丙肝药物，按照每个人头支付固定的订购年费，而不是按照每个处方来支付费用。在年费缴纳期间，病人可以不受限制获得药品。

根据JAMA的一份研究报告，路易斯安那州在实施了订阅年费模式后，每10万Medicaid的丙肝用药处方量从43.1上升到206。用户可及性大幅提高主要得益于药价支付模式。2019年7月，路易斯安那州采用了修改后的订阅年费模式，这一新模式主要是提供返点来设立药价的封顶线。在处方没有达到一定数量之前，Medicaid按照一个有一定比例返点的价格来进行支付。但当处方达到一定数量之后，之后的处方费用全部限定在一个固定值，超出的部分采用返点的模式返还给Medicaid，从而保证了州Medicaid的财政可持续性。

本质上来说，这是美国特殊医疗制度下的一种以量换价的模式。由于美国至今禁止政府医保与药企直接谈判药品价格，面对日益高企的药价，政府医保开支节节攀升。由于Medicaid是州政府和联邦政府各自承担Medicaid经费的50%，对于经济相对薄弱的南部地区，更是无力负担高价药。

因此，如果从年费订阅模式来看，单个州的谈判能力虽然有限，但已经能够在自身财政的能力下为高价药患者提供保障。但面对CGT的高价，很多州可能无力覆盖更多病人，对药企来说，市场天花板也很低。因此，如果集合全国的用户体量来谈判，药企也更愿意接受这种新型的以量换价的模式。而且，按效果付费模式对药企的创新能力也是一种真正的激励，如果确实具备足够的疗效，药企就能获得超额的收益。

当然，Medicaid在CGT上的支付模式还需要根据市场最终的演变来观察，疗效、初始支付价格和最终是否发生保费返还都是决定模式成败的关键。