真实世界数据（Real-World Data，RWD）指来源于日常医疗环境中收集的与患者健康状况和诊疗相关的多源数据，包括医院信息系统数据、医保支付数据、登记研究数据、患者报告结局数据等等。在传统的药品注册审评过程中，各国均要求使用临床试验数据，并将严格的随机对照试验（Randomized Controlled Trial，RCT）数据作为金标准。由于RCT往往关注在严格控制医疗环境下治疗措施的效力，研究结果的外推性相对不佳，加之高昂的成本，以及罕见病等领域的实施存在难度，临床和监管急需新的研究方法评价药物的有效性和安全性，真实世界研究应运而生，用于开展真实世界研究的数据被称之为“真实世界数据”。2022年6月，我国首个完全基于真实世界研究数据申报的新药获批上市。将“真实世界研究”纳入药品注册流程，意味着药品可以快速进入临床使用，可有效缩短创新医药的研发上市周期，具有较强的创新支持作用。本文重点介绍了欧盟近些年在真实世界数据及真实世界研究领域探索的经验，为我国真实世界研究体系构建提供参考。

一、欧盟对真实世界数据源的开发

一是组织发布《真实世界数据源目录》和《真实世界研究目录库》。自2021年起由欧洲药品管理局（EMA）和成员国药品管理机构（HMA）联合发布，旨在提升数据源的公开性，帮助数据需求方进行数据查询和获取。机构、研究项目主管方也可以登录网站申请，经审查后登记自己的数据或研究。目前，《真实世界数据源目录》包含了250个数据源，为药品监管机构、研究者、学者、企业等需求方提供数据来源索引，支持快速获取所需的真实世界数据。《真实世界研究目录库》包括已开展和正在开展的3102个真实世界研究项目及其研究成果。为促进数据利用，还配套发布了《真实数据源和研究目录用户指南》和《实践指南》，分别指导数据持有者正确提交数据，以及数据需求者高效使用目录库获取数据。

二是组织构建欧洲健康数据空间（European Health Data Space, EHDS）。由欧盟委员会近期设立。2025年3月，欧盟发布欧洲健康数据空间（European Health Data Space，EHDS）文件，要求成员国均需成立数字健康部门，以统一的数据标准上传和收集病史摘要、电子处方、图像报告、检验结果、出院报告等健康数据，以方便患者查询或医疗机构调阅。按计划，这些数据也将对研究人员、政策制定者和管理者等开放，支持真实世界研究、医药创新研发、政策制定和监管等活动。为支撑数据空间建设，欧盟委员会已发布5个电子健康数据交换指南和标准格式，包括电子处方指南、病史摘要指南、检验结果和报告指南、医学影像研究和报告指南、以及出院报告指南等，推动数据格式的规范统一，以方便数据收集和共享。

二、欧盟对真实世界数据的使用及成效

一是建立数据分析和查询网络(DARWIN EU）。2022年欧洲药品管理局（EMA）与荷兰合作设立该网络，用来协调使用欧盟的真实世界医疗保健数据，开展药品监管等方面的研究。网络同时还提供数据标准化和分析工具，提升不同研究结果的一致性。常见工作流程为，EMA下属委员会将研究任务发给协调中心；协调中心根据研究任务联系数据合作方并提出数据标准以及发布数据分析代码；合作方在本地按标准处理数据并向协调中心反馈；协调中心对数据进行检查分析；撰写报告并提交，最终成果会被纳入到欧盟或成员国的监管决策中。目前DARWIN EU能够协调获取16个国家39个数据源1.8亿患者的健康数据，每年开展真实世界研究超100项。

二是探索真实世界研究方法并提供范例。为促使数据应用，从数据转化生成“证据”，2024-2025年，EMA先后发布了《真实世界证据指南：支持监管决策》《关于在非干预性研究中使用真实世界数据生成真实世界证据的意见书》，详细介绍如何利用数据生成有效建议的过程，提供方法学指导。EMA定期发布已有的真实世界研究成果，2023年2月至2024年2月期间共发布其主导完成的40项研究产出，包括药品（抗生素）短缺风险研究、疫苗有效性研究、使用GLP-1受体激动剂人群自杀和自伤风险研究等。

三、有关思考和启示

真实世界数据的应用是信息社会发展的重要趋势，有利于推动医药产业创新和加强医药产品的安全监管。目前，各国都在积极探索如何有效利用真实世界数据。在我国，医保药品耗材目录准入工作、集中带量采购后续的质量监督管理等工作，均需要大量数据支持。医保部门对医疗服务的支付过程中，可同步获取大量临床诊疗数据及疗效评估信息，形成具有重要价值的数据资源。目前，“1+3+N”多层次医疗保障体系建设正在快速推进，医保信息化水平不断提升。医保部门作为真实世界“数据源”的核心持有者和重要应用主体，应充分发挥国家制度优势，统筹构建“医保真实世界数据源”平台。鼓励引导医药企业、医疗机构、监管部门使用这些数据开展研究并产生目录准入退出和质量监管的“真实世界证据”，构建中国的真实世界研究目录库，用于对医保目录准入退出、药品耗材集中采购、挂网等工作的决策支持，有利于医药产业的创新升级和高质量发展，也有利于确保医保服务和医药管理的质量和效率。

作者 | 郭涛 国家医保局医药价格和招标采购指导中心医疗服务处