制药企业的发展不仅有赖于创新和市场，同时也要有行之有效的法律监管。美国对药物生产和流通的立法监管大约发展了100年，随着医学生物学研究和技术的发展，监管医药相关领域的法律也随之发展完备。一些重大的药物伤害事故的发生对法律监管制度的形成也起了促进作用。

　　最初在1906年，国会通过了食品药品纯度法案（Pure Food and Drugs Act of 1906），给与联邦执法部门对跨州销售的不安全、低质量、掺假的食品和药品以执法的权力。

　　1937年，有一个药剂师未经试验就用二甘醇（diethylene glycol）做溶剂制作磺胺类抗生素药，导致一百多名病人因肾衰竭死亡。此后国会迅速通过了联邦食品药品和化妆品法案（Federal Food， Drug and CosmeticAct of 1938），替代1906年的食品药品纯度法案，作为监管食品药品质量与安全的主要法案。此法案在1951年、1962年和2007年分别进行了主要的增订。1951年的增订条款详细区分了处方药和非处方药在获得批准和销售方面的不同要求。

　　1960年代以后对药品、医疗器材、保健品、食品等方面的立法越来越完备，主要的法律包括以下一些：1976年的医疗器械管理法案（Medical Device Regulation Act of 1976）；1987年的处方药市场营销法案（Prescription Drug Marketing Act of 1987）；1988 年的反药物滥用法案（Anti–drug Abuse Act of 1988）；1994 年的食用保健品安全和教育法案（Dietary Supplement Health and Education Actof 1994）；1997年的食品药品管理署改革法案（Food and Drug Administration Modernization Act of 1997）；2002年的生物恐怖防止法案（Bioterrorism Act of 2002）；2007年的食品药品管理署增订法案（Food and Drug Administration Amendments Act of 2007）。这些法律规定了药品的安全性、有效性要求，药品包装说明的要求和推广销售方面的要求，也制定了药品批准的标准和程序。同时对FDA本身的作用、法律地位、工作程序、收费标准等等作了详细明确的规定。

　　在药物的安全性和有效性方面，法律并没有规定安全和有效的具体标准是什么，只是规定了这两个要求要以“足够的试验”（”Adequate Tests”）和“充分的证据”（”Substantial Evidence”）来证明。

　　在药物包装说明和推广销售方面，法律最关注的是药物的说明上和广告中有没有与事实不符的宣传，夸大其词的许诺。法律规定药物包装上必须有药物所针对的疾病、用法、副作用、儿童和孕妇的注意事项等内容。有一个问题是制药公司在申请某一种药物的许可时，提供的所有实验证明某些用途的有效性和安全性，但在以后的实际销售中却宣传申请中没有包括，说明中没有注明的用途（Off-label Use）。通常FDA是不允许这样的宣传的，特别当这种宣传目标是最终消费者的时候。 

　　在药品审准的标准和程序方面，法律规定FDA必须在新药申请提交之后180天内做出裁决，除非审核期的延长得到双方的同意。

　　在药物的生产方面，1938年的联邦食品药品和化妆品法案中就出现了“当前优良的生产方法”（current good manufacturing practice）的字眼。这个说法（Current Good Manufacturing Practice， 简称cGMP）后来被广泛使用，并延伸到药品研究、制造和销售、保健品生产、医疗器材制造等各个领域，作为进行质量保证的一个手段。FDA负责制定执行食品、药品、保健品、医疗器械的cGMP，并规定药物不但要FDA批准，而且必须是在符合cGMP标准的工厂生产才可以在美国市场销售。所有的制药公司和它们所有的工厂都必须在FDA注册登记。FDA经常对这些工厂进行突访，以保证这些工厂任何时候都符合标准。任何公司、任何工厂都没有免检的许可。

　　所有这些法案的执行机构是美国食品药品管理署（Food and Drug Administration，简称FDA），这是美国在食品、药品、保健品和医疗器械监管方面最高的行政管理和执法部门。目前，FDA隶属于美国医疗和社会服务部（Department of Health and Human Services），共有工作人员9，300人，年度预算23亿美元。如果美国企业要出口食品、药品、保健品、化妆品等产品，也可以向FDA申请认证，表明这些企业和产品达到FDA规定的标准，作为其质量的一个保证。

　　在药品方面，FDA监管药品的临床试验、审核新药申请、药品的包装说明及广告的内容、药品上市后的安全检测、普通替代药的申请检测。大的制药公司与FDA的关系十分紧密，经常讨论药物研发、审批、销售中的种种问题。其好处是如果一旦发生问题，FDA可以及早通知制药公司，要求改正。

　　美国所有的还在销售的人用处方药和胰岛素产品都有一个编码，称为国家药物编码（National Drug Code），存在一个数据库中，这个数据库称为药物注册和清单系统（Drug Registration and Listing System）。

　　另外，FDA有从1939年以来几乎所有被批准过的药物清单，包括原创品牌处方药、普通替代处方药、非处方药、药用生物制品，包括疫苗，并且大部分的使用说明、申请信息和审核资料。所有牵涉到临床研究的研究主持人（Clinical Investigator），研究外包合同组织（Contract Research Organization）和临床试验病人委员会（Institutional Review Board）也有数据库进行查询。

　　由于FDA在医药医疗用品领域的巨大行政权力，这个机构在保护国民健康方面的责任是重大的。然而这个领域也是一个巨大的经济领域，聚集着很多财雄势大的巨型企业。这些企业通过种种游说途径和公关手段，不断对FDA施加政治压力和舆论压力，希望削弱FDA 的监管权力。

　　在美国药物专利在整个制药行业中十分重要，这不仅仅指在美国国内，在世界上所有的国家都是这样。同时，由于各国在知识产权保护，特别是药物专利保护上的法律不一致，导致了各国的制药产业发展形态差别很大，甚至大大影响了药物的国际市场运作。其中主要的矛盾发生在发达国家和发展中国家之间。由于美国和西欧制药行业的研发实力强，原创药品多，大制药公司希望依靠专利保护，以高定价赚取高利润。但发展中国家往往没有财力支付那样的定价，虽然他们很需要这样的药物。所以大多数发展中国家的药物专利保护严格程度远远没有发达国家强。这样发展中国家一方面不用支付国际性大制药公司昂贵的价格，另一方面由于本国市场没有严格的专利保护而使得国际性大制药公司没有兴趣争夺本国市场，从而给本国的制药公司足够的市场空间得以生存发展。

　　除了政府行政部门FDA对制药公司的监管，对专利的保护是通过司法系统来维持的。

　　司法系统对制药行业进行监管的另一个重要方面是消费者或病人因为用药之后发生的人身伤害而提起的产品责任诉讼。美国的产品责任法大都是州议会制定的，一般属于民法的范畴，但是诉讼可以通过州的司法体系一直上诉到联邦最高法院，而联邦最高法院的判决又可以作为先例，影响以后法院判案的结果。

　　（本文作者赵强先生是中美医疗发展联盟创始人，兼任中国社会科学院医疗与产业发展研究中心副主任，在美国大型综合性教学医院中心有十多年高层管理经验。）